一款創(chuàng)新藥物或者醫(yī)療器械從研發(fā)到獲批上市，往往被視為“十年磨一劍”的勝利。然而，在真實的醫(yī)療生態(tài)中，拿到上市批件僅僅是走完了“萬里長征”的第一步。

要真正觸達(dá)患者，這些藥械還要跨過“支付”和“進(jìn)院”兩道門檻。通過國家醫(yī)保談判（國談）讓藥械進(jìn)入醫(yī)保能夠幫助解決患者的支付問題，但仍不意味著醫(yī)院就會自動采購。院內(nèi)準(zhǔn)入不僅要經(jīng)過藥事會評估等復(fù)雜流程，也受制于醫(yī)院考核管理、醫(yī)生對新產(chǎn)品的熟悉程度、真實臨床需求等多重因素。

日前，上海市科學(xué)技術(shù)委員會、市衛(wèi)生健康委員會、市藥品監(jiān)督管理局等部門聯(lián)合主辦了一場“醫(yī)企面對面”交流會，活動試圖通過政府搭臺，破解醫(yī)患與企業(yè)之間的信息不對稱，加速本土創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化為切實的臨床獲益。

在這場對話中，政府部門想推動“新優(yōu)藥械”更快觸達(dá)臨床，幫助本土企業(yè)成長；企業(yè)最焦慮的是上市之后如何穿過醫(yī)院準(zhǔn)入；醫(yī)生最關(guān)心的則始終是產(chǎn)品是否真正解決問題、證據(jù)是否充分、能否進(jìn)一步迭代。三方并不完全重合的關(guān)切在同一個場景中被反復(fù)協(xié)調(diào)，勾勒出當(dāng)前中國創(chuàng)新藥械市場的供需圖景。

切中痛點

近年來，上海創(chuàng)新藥械持續(xù)涌現(xiàn)，產(chǎn)業(yè)規(guī)模穩(wěn)步提升。同時，市科委聯(lián)合相關(guān)部門大力推進(jìn)《上海市生物醫(yī)藥“新優(yōu)藥械”產(chǎn)品目錄》等工作，打通創(chuàng)新產(chǎn)品臨床應(yīng)用的“最后一公里”。

“新優(yōu)藥械”目錄是上海市支持本地創(chuàng)新藥械產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一項政策，對納入目錄的產(chǎn)品在入院應(yīng)用、醫(yī)保目錄推薦、商保設(shè)計等方面提供支持，并推動醫(yī)院在納入目錄1個月內(nèi)以“應(yīng)配盡配”原則啟動采購，相當(dāng)于入院的“綠色通道”。截至2026年1月，目錄已遴選了7個批次共220個產(chǎn)品，其中藥品70件、醫(yī)療器械150件。

會上三家企業(yè)的產(chǎn)品均在該目錄中，它們并非神經(jīng)內(nèi)科領(lǐng)域的顛覆性療法，但都切中了現(xiàn)有臨床診療中長期未被滿足的痛點。

翎耀生物科技（上海）帶來的氨己烯酸口服溶液用散瞄準(zhǔn)的是嬰兒痙攣癥這一罕見病。在過去十幾年里，這種國際公認(rèn)的一線用藥在國內(nèi)長期處于空白狀態(tài)。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)科副主任郁莉斐在會上坦言，以前沒有藥的時候，患兒家長只能“各顯神通”，去尋找其他國家的代購藥，而醫(yī)生也只能承擔(dān)相關(guān)用藥風(fēng)險。2023年，這款產(chǎn)品進(jìn)入醫(yī)保目錄，填補(bǔ)了國內(nèi)合規(guī)用藥的空白。

上海安必生制藥技術(shù)有限公司推介的左乙拉西坦緩釋顆粒，則是藥物劑型創(chuàng)新的典型。左乙拉西坦作為經(jīng)典的抗癲癇藥物，市面上已有普通片劑和口服液。癲癇的治療往往是長達(dá)數(shù)年甚至終生的“馬拉松”，該企業(yè)抓住了“一老一小”癲癇患者的“依從性”難題——緩釋顆粒攜帶方便，味道適口，用藥頻率降至一天一次，且血藥濃度更加平穩(wěn)。

上海諾誠電氣股份有限公司的數(shù)字化腦電圖儀，代表的則是國產(chǎn)醫(yī)療器械的替代之路。企業(yè)強(qiáng)調(diào)了產(chǎn)品的高通道、同步刺激、定量分析、多模態(tài)接口以及針對科研和腦機(jī)接口場景的適配能力。

今天相當(dāng)一部分藥械產(chǎn)品并不一定是顛覆式創(chuàng)新，而是圍繞現(xiàn)有診療流程中需求缺口做改進(jìn)，有的填補(bǔ)空白適應(yīng)癥，有的改善依從性和可及性，有的提升設(shè)備性能與應(yīng)用場景。

雖然企業(yè)希望讓這些產(chǎn)品快速進(jìn)院，但最終的選擇權(quán)仍然在醫(yī)生手里。翎耀生物的工作人員告訴澎湃科技，盡管他們的這款藥物在去年已經(jīng)達(dá)到90%的市占率，且之前已經(jīng)進(jìn)入“新優(yōu)藥械”名單這一“綠色通道”，也仍然無法進(jìn)入一些醫(yī)院，“需要院方根據(jù)實際情況決定”。

最大化臨床價值

會上，醫(yī)生的發(fā)言將討論從產(chǎn)品邏輯拉回臨床場景：哪些病人真正需要，證據(jù)夠不夠，適應(yīng)癥能不能再拓展，設(shè)備能不能更貼近使用習(xí)慣。

復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任丁晶肯定了氨己烯酸口服溶液散的價值：“這個藥是我們所期待的，因為以前沒有藥?！彼岬?，嬰兒痙攣癥發(fā)病率并不高，是典型罕見病，但問題并沒有因為患者少而變小。隨著醫(yī)療水平提高，越來越多患兒能夠存活并長大，于是成人神經(jīng)內(nèi)科也會遇到“長大的嬰兒痙攣癥患者”。這意味著，一個原本看似局限于兒科的小藥種，可能在更長病程中產(chǎn)生新的使用場景。

但是，現(xiàn)有產(chǎn)品僅在嬰兒患者中證明了其療效，醫(yī)生給成年患者開藥就意味著“超適應(yīng)證使用”，需要承擔(dān)用藥風(fēng)險?！拔覀儜?yīng)當(dāng)組織一個規(guī)范的臨床研究，在成人患者中去證實它的療效?！彼f。左乙拉西坦緩釋顆粒也有類似問題，雖然在兒科中反饋不錯，但該產(chǎn)品的適應(yīng)證人群是在12歲以上。

對于腦電圖儀產(chǎn)品，丁晶則指出，國外的高端腦電設(shè)備往往對底層數(shù)據(jù)封閉，導(dǎo)致臨床醫(yī)生無法開展后續(xù)的腦功能和腦機(jī)接口研究。本土企業(yè)如果能提供開源支持和靈活的定制范式，將極大增強(qiáng)其在科研型醫(yī)院中的競爭力。

郁莉斐則表示，兒童的頭圍從新生兒到青春期千差萬別，如果本土企業(yè)能像調(diào)整汽車安全帶一樣，研發(fā)出自動適應(yīng)不同頭圍的便攜式腦電帽，并配以AI大模型輔助讀圖來輔助醫(yī)生診斷，將會為兒童神經(jīng)內(nèi)科診斷帶來巨大幫助。

上海市醫(yī)學(xué)會會長鄔驚雷指出，創(chuàng)新藥械如果不是“世界第一”、不是那種絕對意義上的原始創(chuàng)新，那么企業(yè)要想打動醫(yī)生和醫(yī)院，就更要把差異化說清楚。

“你比進(jìn)口的差異在哪里？如果品質(zhì)一樣，價格有沒有優(yōu)勢？服務(wù)是不是比國外更好？”在他看來，中國市場不僅是上海的大醫(yī)院，也包括大量基層和縣級醫(yī)院。產(chǎn)品要想真正打開渠道，不能只盯著頭部專家，更要考慮在更廣泛醫(yī)療體系中如何被接受、被使用。

醫(yī)院并不天然反對創(chuàng)新，但它必須在有限預(yù)算、有限管理空間和真實支付約束中作決策。一個產(chǎn)品即便進(jìn)了醫(yī)保，如果會增加科室成本壓力、沒有足夠循證支持、使用頻率又不高，那么院內(nèi)推動依然會很慢。會上醫(yī)生的發(fā)言表明，對于企業(yè)而言，若要在這些因素的制約下“突圍”，就必須將各個場景中的臨床價值放到最大。

從對癥到治本

填補(bǔ)空白、改良劑型和國產(chǎn)替代的產(chǎn)品雖然必不可少，但與會醫(yī)生也表示，未被滿足的臨床需求中最為迫切的往往是那些更加有效的顛覆性創(chuàng)新療法。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科的王堅教授長期從事帕金森病臨床治療和科學(xué)研究。他在會上介紹了正在與企業(yè)合作推進(jìn)的兩條前沿路徑：一條是基因治療，一條是干細(xì)胞治療。與前面幾家企業(yè)不同，這些項目仍處在臨床研究階段，距離廣泛應(yīng)用還有距離，但它們所對應(yīng)的是神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)生最根本的愿望——不僅是壓制癥狀，而是改變疾病進(jìn)程。

他談到帕金森病時說，現(xiàn)有藥物在神經(jīng)退行性疾病里已經(jīng)算“對癥效果還不錯”的，但隨著時間推移，藥效會衰退，患者會出現(xiàn)開關(guān)現(xiàn)象、異動癥等并發(fā)問題，疾病仍在慢慢進(jìn)展。“還是有非常重要的一些訴求沒有得到滿足。”

能不能真正延緩?fù)嘶?，甚至修?fù)功能？王堅通過他的項目指出，基因治療增加腦內(nèi)多巴胺合成、通過干細(xì)胞移植“替換”受損神經(jīng)元的新型療法，已經(jīng)在臨床試驗中展現(xiàn)潛力。

郁莉斐也提到，面對患有基因相關(guān)罕見病、發(fā)育性癲癇腦病的兒童，家長們正在期待更加徹底的療法?！八麄儗τ趦H僅改善某一癥狀的藥物，期待值已經(jīng)沒有那么大了。他們最渴望的，是基因治療、是酶替代療法，是真正能夠改變疾病根本進(jìn)程的武器。”

這樣的成果正在上海越來越多地涌現(xiàn)，如提前15年精準(zhǔn)預(yù)測阿爾茨海默病、修復(fù)壞死腦組織的腦修復(fù)凝膠等。但無論是這些顛覆性技術(shù)，還是解決吞咽困難的一小包緩釋顆粒，只有讓創(chuàng)新的價值最終穿透進(jìn)院壁壘，穩(wěn)穩(wěn)地落在患者身上，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的閉環(huán)才算真正完成。與會者們表示，這需要醫(yī)企雙方更多的交流與共建。