海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)再迎腫瘤新藥。

9月30日，用于治療RET（基因突變）融合陽性非小細(xì)胞肺癌的全球創(chuàng)新產(chǎn)品普拉替尼膠囊（Pralsetinib Capsules，簡稱“普拉替尼”）引入博鰲樂城，這是該藥物在美國之外僅有的落地市場，9月初剛剛獲得美國FDA批準(zhǔn)，普拉替尼也成為樂城首個當(dāng)月同步落地的全球新藥。

此次普拉替尼全球獲批不到一個月時間，便落地在海南博鰲樂城，完成了中國首個RET靶向新藥以最快的速度實現(xiàn)中國患者與全球患者同步可及。據(jù)悉，該藥由美國Blueprint Medicine開發(fā)，基石藥業(yè)（02616.HK）擁有普拉替尼單藥或聯(lián)合治療在大中華地區(qū)的臨床開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。

新藥能夠在海南博鰲樂城幾乎與國外同步落地，主要得益于博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的特殊醫(yī)療政策。

2013年2月，國務(wù)院正式批復(fù)設(shè)立海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，并頒布九條支持政策，放寬國外前沿藥械特許準(zhǔn)入。

2019年9月，國家發(fā)改委、國家衛(wèi)健委、國家中醫(yī)藥局、國家藥監(jiān)局等四部門印發(fā)《關(guān)于支持建設(shè)博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實施方案》，將支持政策全面升級，允許患者將自用量進(jìn)口藥帶出先行區(qū)使用。

今年3月，《海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)臨床急需進(jìn)口藥品帶離先行區(qū)使用管理暫行辦法》發(fā)布，允許患者經(jīng)過治療等前置程序后，將僅供自用、少量的口服臨床急需進(jìn)口藥品帶離先行區(qū)使用。

公開資料顯示，截至今年6月，博鰲樂城先行區(qū)內(nèi)的進(jìn)口特許藥械品種首例已經(jīng)突破100例，先行區(qū)可用抗腫瘤新藥、罕見病藥也達(dá)到100種。

博鰲樂城先行區(qū)管理局副局長符祝發(fā)言

在當(dāng)天舉行的“中國首個RET（基因突變）靶向新藥落地暨‘基因驅(qū)動精準(zhǔn)治療腫瘤中心’啟動發(fā)布會”上，博鰲樂城先行區(qū)管理局副局長符祝表示，“普拉替尼的落地是樂城‘三同步’效應(yīng)的又一重大突破，體現(xiàn)了中國對外開放的成效和海南自貿(mào)港建設(shè)的初期成果。未來，樂城先行區(qū)將繼續(xù)用好用活這些政策，讓更多的創(chuàng)新藥和醫(yī)療解決方案在樂城落地，爭取讓海南的老百姓大病不出島，國人大病不出國?！?/p>

肺癌是全球發(fā)病率最高的惡性腫瘤，RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅(qū)動基因，在非小細(xì)胞肺癌中RET融合患者約占1%至2%，以非吸煙人群較為常見，患者多不到60歲。以肺癌的龐大患者基數(shù)估算，中國每年新發(fā)RET陽性肺癌患者約1.1萬人。

普拉替尼是一款口服（每日一次）、強(qiáng)效和高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預(yù)見的耐藥突變）的在研藥物，于今年9月初獲美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療RET融合陽性NSCLC成人患者；中國國家藥品監(jiān)督管理局也于9月4日受理了普拉替尼的上市申請，并納入優(yōu)先審評。

海南省衛(wèi)健委、藥監(jiān)局有關(guān)負(fù)責(zé)人表示，普拉替尼的引入，在滿足國內(nèi)癌癥患者就醫(yī)用藥的同時，也將在之后產(chǎn)生彌足珍貴的臨床真實世界數(shù)據(jù)，海南將繼續(xù)擴(kuò)大真實世界數(shù)據(jù)運(yùn)用試點的成果，在醫(yī)療器械領(lǐng)域爭取各國創(chuàng)新產(chǎn)品獲批，在藥品領(lǐng)域取得新的突破。